摘要：
通过提高对ALS研究的认识和为ALS筹集资金，科学家们对一种使肌肉与神经断开、导致肌肉萎缩甚至死亡的疾病有了更多的了解。他们的最终目标是制造能够防止ALS正常发挥功能的药物。斯克里普斯研究化学家马修迪士尼(博士)及其同事
。
发表在《细胞化学生物学》(细胞化学生物学)上的文章描述了一种新化合物，它可以阻断家族性ALS和额颞叶痴呆的最常见遗传原因。迪士尼集团正在评估其作为治疗这两种疾病的药物的潜力。迪士尼说：“我希望这不仅能促进我们，也能促进所有致力于ALS治疗的人。”
这种化合物的效果不同于市面上的大多数药物。它不与疾病背后的有毒蛋白质结合，而是与蛋白质中参与制造过程的蛋白质结合。这种特殊形式的RNA像发夹一样折叠。迪士尼说，由于RNA分子控制基因的表达，在RNA水平上的干预很容易导致疾病的明显原因。
迪士尼说：“没有任何治疗方法可以解决这种疾病的根源。”“零。我们的目标不是针对症状，而是针对根源，即RNA。”ALS是肌萎缩性侧索硬化症的简称，它也被称为楼格赫里希氏病，以纪念这位已故的棒球传奇人物。目前，美国估计有2万人患有神经退行性疾病，其中包括前职业足球运动员蒂姆格林(Tim Green)，他最近在60分钟内宣布患病。
ALS可能有很多原因。绿色是一种零星的形式。同时，据估计，十分之一的ALS患者住在家里。其中大约三分之一似乎继承了迪士尼化合物所针对的DNA损伤类型。
受损的DNA位于9号染色体的非编码区。在那里，类似GGGGCC的口吃字母反复出现，提示细胞的蛋白质构建机制开始产生有毒物质C9RAN。迪士尼认为他的合作者，佛罗里达州杰克逊维尔梅奥诊所的Leonard Petrucelli发现了病因。迪士尼说，这种有毒物质似乎扰乱了神经细胞的正常新陈代谢，导致它们死亡。
肌萎缩侧索硬化症中，肌肉和大脑之间的神经连接器的死亡导致肌肉萎缩、虚弱、吞咽困难和呼吸困难。在额颞叶痴呆中，这种毒性蛋白似乎是一些控制一些行为和人格的大脑神经元，额叶和颞叶的死亡原因。迪士尼设计的小分子化合物，在本文中简称为“4”。他说这会干扰有毒的C9RAN蛋白质的产生。
迪士尼说，这篇论文的一个重要发现是，目前许多研究小组针对的RNA形式实际上可能不是导致神经元死亡的形式。
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