摘要:
内盖夫本古立昂大学(BGU)的研究人员正在开发一种治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的新方法,该方法使用了一些FDA批准的现有药物,可以恢复中枢神经系统(CNS)的免疫防御能力,延长寿命。
ALS,也称为楼格赫里希氏病,是一种致命的进行性神经退行性疾病,影响大脑和脊髓的运动神经细胞。
运动神经元的进行性退化导致萎缩、瘫痪,并最终由于呼吸肌衰竭而死亡。由于ALS的确切病因尚不清楚,目前的研究重点是延长发病后的预期寿命。目前大部分患者的寿命是2到5年。该疾病的进展部分与神经胶质细胞的活性增加有关,神经胶质细胞是一种免疫细胞,可以破坏和杀死人类运动神经元,降低其清洁中枢神经系统环境的能力。
BGU生物技术工程系的Avram和Stella Goldstein-Goren的Rachel Lichtenstein博士致力于减少这种消极的免疫反应。lichtenstein博士说,“我们已经找到了一种方法来防止胶质细胞攻击和杀死健康的脑细胞。”她成功地将美罗华的一部分重新设计为治疗ALS的新分子,美罗华是FDA批准的用于治疗一些自身免疫性疾病和癌症类型的药物。
lichtenstein博士说:“我们对ALS转基因小鼠的实验结果表明,预期寿命显著增加。”。“既然药物已经被批准,我们相信我们只需要有限的临床前测试,就可以比其他计划更早进入临床阶段。”
“这也可能对其他神经退行性疾病患者的预期寿命产生重大影响,如阿尔茨海默病和帕金森病,”BGU技术转让和商业化公司BGN技术公司商业发展高级副总裁奥拉霍洛维兹博士说。“我们的新候选药物可能会被证明在增强人脑的自我清洁机制方面是有效的,从而改善数百万人的生活。”研究人员现在正在寻找制药公司的合作伙伴。
目前,只有两种药物可以用于ALS患者:利鲁泰克,可以延长患者的生存期三到六个月。最近获得FDA批准,Radicava取得了相对中等的成功。
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