摘要：
新的临床试验结果提供了证据，表明高剂量免疫抑制治疗后移植人类造血干细胞可以诱导复发缓解型多发性硬化(MS)的持续缓解，这是一种免疫系统攻击中枢神经系统的自身免疫性疾病。
在接受高剂量免疫抑制治疗和自体造血细胞移植(HDIT/HCT)五年后，69%的参与者存活下来，没有残疾进展，MS症状复发或新的脑损伤。值得注意的是，参与者在接受HDIT/HCT后没有服用任何MS药物。其他研究表明，目前可用的MS药物的成功率较低。
这项名为HALT-MS的实验由美国国立卫生研究院的国家过敏和传染病研究所(NIAID)赞助，由NIAID资助的免疫耐受网络(ITN)进行(链接为外部)。研究人员于2014年12月发布了这项研究的三年结果，最终的五年结果于2月1日在线发表在《神经病学》(美国神经病学学会医学杂志)上。
NIAID主任安东尼s福奇博士说：“这些扩展的发现表明，对于某些类型的多发性硬化症，用HDIT/HCT进行一次性治疗可能比用最好的药物进行长期治疗更有效。”令人鼓舞的结果支持了一项大型随机试验的发展，该试验直接比较了HDIT/HCT与这种经常使人虚弱的疾病的治疗标准。MS最常见的形式是复发缓解型MS，表现为轻度或无症状期，伴有症状发作或复发。随着时间的推移，这种疾病可能会恶化并发展成一种进行性疾病。在HALT-MS中，研究人员在24名年龄从26岁到52岁的复发性MS志愿者身上测试了HDIT/HCT的安全性、有效性和持久性。尽管他们服用了临床上可用的药物，但他们仍然出现了活动性炎症，并表现出频繁的严重复发和加重的神经功能障碍。
实验性治疗旨在通过去除致病细胞和重置免疫系统来抑制活动期疾病并防止进一步残疾。在这个过程中，医生会从参与者身上采集造血干细胞，给参与者进行大剂量化疗，耗尽免疫系统，然后将自己的干细胞输回，重建免疫系统。这种治疗有一定的风险，许多参与者都经历过HDIT/HCT预期的副作用，如感染。三名参与者在研究过程中死亡；没有一例死亡与研究和治疗有关。
HDIT/HCT五年后，大多数参与者仍处于缓解期，他们的MS是稳定的。此外，一些参与者表现出改善，例如行动能力或其他身体功能的恢复。
“虽然HDIT/HCT的益处和风险需要进一步评估，但这五年的结果表明，这种治疗有望诱导预后不良的复发性MS的长期持续缓解，”科罗拉多州血液癌症研究所和长老会教堂的Richard Nash医学博士说。卢克医院。纳什博士是HALT-MS研究的首席研究员。
NIAID部门主任Daniel Rotrosen博士说：“如果这些发现在更大规模的研究中得到证实，那么HDIT/HCT可能成为MS患者复发缓解期的潜在治疗选择，特别是那些对现有疗法没有反应的患者。过敏、免疫学和移植。
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