摘要：
基因编辑技术进步的消息让人们希望真正用这种方法来治疗病人的疾病。但剩下的障碍之一是如何安全有效地将这些工具输送到患者的正确细胞。
由爱荷华大学研究人员Paul McCray，Jr .博士领导的科学家正在使用简单的肽向众所周知难以接近的肺和气道细胞提供基因编辑工具，以便为囊性纤维化和其他疾病(如慢性阻塞性肺病和哮喘)的患者提供新的治疗方法。
在10月28日发表于《自然通讯》的一项新研究中，研究小组表明，这些穿透细胞的“穿梭”肽可以携带基因编辑蛋白进入气道细胞，而不会对受试细胞或动物模型造成伤害，并获得基因。在可能对临床有用的水平上编辑。
人们对医学中使用基因编辑通过修复或修改致病突变来治疗疾病的可能性感到非常兴奋。但问题是，我们必须能够安全地运输材料。这项研究是这条道路上的一步。McCray和他的UI团队正在与魁北克Feldan Therapeutics的David Guay博士和Thomas Del'Guidice博士合作，该公司开发了一种基于肽的平台，可以直接向细胞输送蛋白质。
肽使用从自然界借来的序列，这样它们可以快速穿过细胞膜，逃离旨在清除外来DNA或蛋白质的细胞机制。在这项新的研究中，研究人员能够将蛋白质和基因编辑的核糖核蛋白输送到人类气道细胞和小鼠肺部。这一过程导致气道细胞中高水平的基因编辑，这可能对治疗有用，但它具有良好的耐受性，不会持续或产生“脱靶”编辑。
McCray也是UI的Papa Johns生物医学研究所的成员，他说，下一步的工作之一是筛选大约100种新的肽，以确定能够更有效地运输生物货物的肽。这项工作由体细胞基因组编辑(SCGE)项目资助，该项目由美国国立卫生研究院(NIH)于2018年发起，旨在创建安全有效的人类基因组编辑工具。
麦克雷指出，成为基因组编辑联盟成员的一个好处是，它可以联系其他研究小组，开展开发下一代基因编辑工具的相关工作。他发现了一个很好的合作机会，来测试这些肽在其他疾病模型中运输新工具的能力。
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