摘要：
Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的官员宣布，在人类血液病患者身上测试CRISPR的基因编辑疗法的初步结果显示出了希望。两家公司的联合项目在欧洲的一个地方和美国的另一个地方进行。
围绕使用CRISPR基因编辑技术治愈遗传病患者的可能性，有许多令人兴奋的事情。科学家在各种情况下测试该技术的结果也是层出不穷，其中一些涉及治疗活体动物，看看CRISPR是否可以用于“治愈”疾病。现在，科学家们已经采取了下一步措施——编辑人类血液疾病患者的基因，看看它是否能治愈他们。
波士顿Vertex Pharmaceuticals和瑞士CRISPR Therapeutics的官员最近提供了有关他们正在进行的两项临床试验的一些详细信息——一项在德国，另一项在美国。在德国进行的实验中，一种名为地中海贫血的疾病正在为患者进行治疗，其基因缺陷会阻止人体产生足够的血红蛋白。在美国的一项实验中，患者正在接受镰状细胞病的治疗，其中一种基因缺陷会导致镰状细胞病。
研究人员在两个实验中都收集了患者的干细胞。然后用名为CTX001的CRISPR基因编辑技术对细胞进行编辑。与此同时，患者接受了手术，将变异的骨髓从体内取出。然后，新编辑的细胞被重新注入骨髓，在那里它们被捕获并开始产生适当形成的血细胞。
两家公司的官员报告说，迄今为止的结果令人鼓舞。自9个月前手术以来，一名地中海贫血患者一直不需要输血——此前有报道称，她需要定期输血。他们还报告说，自7个月前接受治疗以来，镰状细胞病患者没有出现血管闭塞危象(当变形的血细胞阻塞小血管时出现的痛苦状况)。
标签：CRISPR基因编辑
