摘要：
希望之城的研究人员可能已经找到了一种方法，可以优化最快、最便宜、最准确的基因编辑技术CRISPR-Cas9，从而更成功地删除不良基因信息。
这种改进的切割能力可以在一天内快速跟踪艾滋病毒、镰状细胞病和其他免疫疾病的潜在治疗方法。
该研究的主要作者兼研究员特里斯坦斯科特博士说：“我们的CRISPR-Cas9设计可能是试图用黄油刀切肋眼牛排和用牛排刀切片之间的区别。”希望之城基因治疗中心。“其他科学家试图通过化学修饰来改善CRISPR切割，但这是一个昂贵的过程，就像在刀片上涂覆钻石一样。相反，我们设计了一把更好的剪刀，你可以在任何便利店买到。”
斯科特说，这项研究发表在11月6日的《科学报告》上，这是科学家首次系统地研究指导RNA序列以改变它并改进CRISPR-Cas9技术。斯科特说，希望城的凯文莫里斯实验室已经提交了专利申请，声称这种改进的CRISPR-Cas9设计可以使活性增加一倍，但具体数量取决于目标站点。
这项研究只是世界著名的癌症、糖尿病和其他威胁生命的疾病的独立研究和治疗中心希望之城帮助开发精准医疗的许多方式之一。其研究人员正在构建基本模块，以装备更好的基因治疗工具。
在旨在开发新疗法的细胞和小鼠模型实验中，下游效应可能更“干净”，因为“敲除”目标被更成功地移除。更明显的结果可以加速新疗法从实验室走向病人的病床。从理论上讲，治疗性产品应该有更成功的切割方法，可以转化为更好的治疗方法，但还需要进一步研究。仍然需要确定为什么CRISPR系统的这种改变可以改善基因编辑的确切机制。
研究人员通过修改来自化脓性链球菌的“反式激活CRISPR RNA”(也称为“tracrRNA”)对细胞进行实验，该RNA用于指导遗传剪刀(Cas9)转化为正确的基因序列。化脓性链球菌Cas9是应用最广泛的基因剪刀。科学家使用了RNA蛋白质系统，因为它可以在引入细胞后约12小时内使活性爆发并消失，这意味着在“修复”完成后，意外编辑人类基因组的机会将减少，斯科特说。
他们发现，经过修饰的tracrRNA可以通过增加遗传物质中所需的突变来改善某些基因的沉默。在这项研究中，这一靶标是艾滋病病毒生命周期的重要组成部分，即CD4 T细胞上的CCR5蛋白被免疫——这是目前临床试验中的一个靶标，旨在重建人类针对艾滋病病毒的免疫系统。修饰的tracrRNA改善了该位点的切割和CCR5的失活，这有望转化为对免疫系统的更好保护。
标签：CRISPR基因编辑
